白皮书

优化靶向RNA-LNP应用的脂质配方

一些- 1307980860 - dna, rna -瓶基因

实施细胞和基因疗法的关键挑战是给药方法。核酸,无论是DNA还是RNA,在到达目标细胞的过程中都面临着巨大的复杂性。为了克服诸如细胞生物液的快速降解和即使到达目标细胞也无法积累或穿透等障碍,新的传递系统是有针对性的、安全的和高效的细胞内核酸传递的必要条件。脂质纳米颗粒(LNPs)是一种非病毒给药系统,具有设计灵活性、易于制造和多给药能力,可以提供更大的有效载荷。LNPs允许混合脂质赋形剂,这些赋形剂可以经过修改,将各种核酸活性药物成分(api)输送到体内的不同靶点。

可电离脂类是lnp的主要组成部分,能够实现高效的细胞传输并克服有效载荷限制。检测和改变LNPs中的脂质为RNA疗法和疫苗的更广泛的转化提供了巨大的机会。LNP组分的化学结构和比例的改变会影响RNA-LNP的传递、效力和生物分布。继续阅读,了解使用可电离脂类的考虑因素和挑战,包括用于RNA传递的5种脂类。

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