5 RNA治疗的应用前景
埃里卡·罗伯茨,ELR实验室服务有限责任公司
科学研究的进步为创新的治疗方法,铺平了道路和RNA治疗站在这场革命的前沿。核糖核酸(RNA),曾被视为纯粹的信使分子,现在已成为一个通用工具开发新的治疗方法。在这篇文章中,我们将深入研究RNA治疗的世界,探索他们的潜能和五个应用程序可能会影响未来的医学。
1。核糖核酸干扰(RNAi)
RNA干扰、RNAi是一个突破性的技术,允许科学家负责疾病的基因沉默。通过引入小核RNA)分子进入细胞,RNAi可以选择性地目标和降低致病mRNA。这种方法有可能治疗广泛的疾病,包括遗传疾病,病毒感染,各种类型的癌症。
美国食品和药物管理局已批准patisiran,小说RNAi疗法治疗周围神经疾病(多神经病)引起的遗传性transthyretin-mediated淀粉样变(hATTR)在成人患者。这凸显了这种技术的治疗潜力。RNAi-based疗法继续发展,不断努力提高他们的交付和目标特异性。最近的进步包括下一代siRNAs的发展与改进的稳定性和有效性。研究人员也在探索新颖的交付方法,如exosome-based运营商和脂质纳米粒子,克服挑战与交付RNAi分子目标组织。这些进步承诺治疗各种疾病,包括神经退行性疾病、病毒感染和某些类型的癌症。
2。信使核糖核酸(mRNA)治疗
信使rna治疗近年来获得了广泛的关注,尤其是由于其作用COVID-19疫苗的发展。信使核糖核酸疫苗工作提供一个小的信使rna编码病毒蛋白进入细胞。这提示细胞产生病毒蛋白,从而引发免疫反应。除了疫苗,信使rna治疗拥有巨大的应用前景在治疗各种疾病,包括癌症、遗传疾病和传染病。能力指导细胞可以产生特定的蛋白质打开一个新的个性化医疗领域的可能性。RNA-based疗法可能在革新产生重大影响癌症治疗通过启用目标精密医学方法。研究人员正在利用RNA技术开发治疗,有选择性地针对癌细胞,使健康细胞安然无恙。这包括RNA-based纳米粒子的发展,寡核苷酸适配子,刺激分子提供直接向肿瘤细胞的抗癌药物。此外,RNA-based免疫疗法正在探索加强人体的免疫反应对癌细胞。目前,研究正在进行在个性化的mRNA疫苗胰腺癌。这些进步有可能提高治疗效果,减少副作用与常规化疗。
3所示。RNA-Based基因编辑
基因编辑技术,例如CRISPR-Cas9,革新了遗传学领域的。RNA分子是至关重要的组件在这些系统中,指导Cas9酶为修改特定DNA序列。这种技术允许精确的基因组编辑,提供潜在的治疗遗传疾病。RNA-based编辑承诺在纠正致病突变基因和恢复正常的细胞功能。RNA编辑技术获得牵引作为遗传疾病的潜在治疗方法。最近的RNA编辑工具的进步,如基本编辑和编辑修改,使精确的RNA分子。这些技术提供了潜在的纠正致病突变在RNA水平,提供一个大有前途的途径治疗遗传疾病,如囊性纤维化、肌肉萎缩症,镰状细胞性贫血。
正在进行的研究旨在完善这些编辑技术和进一步探索他们的治疗潜力。目前的研究领域之一人类乳头状瘤virus-driven癌症。
4所示。核糖核酸疫苗和超越
COVID-19信使核糖核酸疫苗的成功揭示RNA治疗的广泛应用。除了病毒感染,核糖核酸疫苗可以开发广泛的疾病,包括癌症和自身免疫性疾病。此外,RNA治疗可以提供特定的蛋白质,抗体,或其他治疗分子靶细胞,提供一个更精确的和定制的治疗方法。信使核糖核酸疫苗的出现已经改变对抗传染病。研究人员目前正在探索潜在的mRNA为其他传染病的疫苗,包括流感、Zika病毒和艾滋病毒。目前,FDA已经批准疫苗呼吸道合胞病毒(RSV)成人、儿童和婴儿。能够快速设计和生产mRNA疫苗为打击带来了新兴传染病威胁的敏捷性和精度。
5。RNA-Based诊断:早期发现和个性化医疗
RNA-based诊断方法的使用是迅速发展的,允许早期疾病检测和个性化的治疗策略。液体活检,检测体液中针对疾病的RNA分子,持有承诺非侵入性和精确的癌症检测。此外,RNA生物标记被确定为各种疾病,使临床医生制定治疗方案基于单个患者资料。
RNA序列(RNA-seq)允许各种各样的RNA的检测物种,包括mRNA,非编码RNA, RNA病原体,嵌合基因融合,成绩单亚型,拼接变体。它还提供了量化的能力,预定义的RNA物种和罕见的RNA转录变异在一个样本。小说除了微分表达式和检测记录,RNA-seq还支持突变和遗传变异的检测到成千上万的表达基因变异,促进评估allele-specific表达这些变体。RNA-based诊断为临床实践的集成有潜力改变疾病管理和改善病人的结果。
RNA治疗医学代表一个新边疆,提供巨大的潜在治疗各种疾病。从基因沉默到RNAi mRNA-based疫苗和基因编辑、RNA的力量改变着景观的疗法。作为在这一领域的研究和开发进展,我们可以预期更多的突破和更光明的未来的医疗保健。RNA治疗的潜力彻底改变医学是不可否认的,提供希望改善治疗,个性化医学,和更好的病人的结果。
关于作者:
埃里卡·l·罗伯茨,MFS的主要顾问和业主ELR实验室服务有限责任公司。拥有超过15年的工作经验在许多制药/生物技术制造质量的不同区域环境中,她特别专长无菌测试、微生物鉴定培训,高效液相色谱分析,cGMP培训、分析化学和制药法规。罗伯茨获得法庭科学硕士学位2006年文档为重点检查。