基于mrna的治疗开发的每个阶段都包含特定的目标、步骤和终点。学习从发现到商业化生产mrna脂质纳米粒(LNP)药品的基本原理。
建立健全的生产流程将是将RNA-LNP疗法从预防疫苗扩展到癌症和罕见疾病突破性治疗的关键因素。了解这类新药特有的关键工艺考虑因素。
LNP组分的化学结构和比例的改变会影响RNA-LNP的传递、效力和生物分布。了解使用可电离脂类的考虑因素和挑战，包括用于RNA传递的五种脂类。
放大和下游处理操作可以极大地影响RNA-LNPs的功能和稳定性。了解下游考虑因素如何影响mRNA疫苗商业化道路上的成功与失败。
基因组测序和生物信息学的进步带来了治疗疾病和使疾病靶点可药物化的丰富信息。深入了解在开发基因组药物和实现其全部潜力方面的技术和交付和经济挑战的解决方案。
